Аннотация:В результате проведенного анализа динамики развития рынка лекарственных средств, применяемых для лечения редких (орфанных) заболеваний, авторы предложили выводы комплексного характера, способствующие удовлетворению потребностей национальной системы здравоохранения, которые основаны на системном подходе к регулированию и развитию локального производства: • выделить в системе лекарственного обеспечения отдельный сегмент орфанных препаратов ввиду специфики их регистрации, ценообразования и допуска на рынок; • рекомендовать разработку отдельных нормативно-правовых документов, включая совершенствование порядка лекарственного обеспечения, с учетом интеграции в существующую систему обращения лекарственных средств; • сформировать подпрограмму по разработке и организации производства лекарственных средств, применяемых для лечения редких (орфанных) заболеваний, на уровне профильной государственной программы по развитию фармацевтической промышленности Российской Федерации.