![]() |
ИСТИНА |
Войти в систему Регистрация |
Интеллектуальная Система Тематического Исследования НАукометрических данных |
||
Изобретение относится к биотехнологии. Описан вектор экспрессии, представляющий собой вирусную частицу аденоассоциированного вируса (AAV), имеющую капсидные белки AAV, в которую упакована в качестве генома одноцепочечная молекула ДНК, на концах которой расположены последовательности ITR AAV, внутри ITR AAV последовательно расположены промотор первого фактора элонгации эукариот EF1 альфа, последовательность гистидиновой метки, сигнал внутриклеточной локализации в ядре 5’-SV40 NLS, кодон-оптимизированная последовательность гена Cas9 Streptococcus pyogenes, еще один сигнал внутриклеточной локализации в ядре 3’-SV40 NLS, в качестве терминатора транскрипции использован синтетический полиА сигнал. Также описан вектор экспрессии, представляющий собой вирусную частицу аденоассоциированного вируса (AAV), имеющую капсидные белки AAV, в которую упакована в качестве генома одноцепочечная молекула ДНК, на концах которой расположены последовательности ITR AAV, внутри ITR AAV последовательно расположены эукариотический промотор полимеразы III - U6, после которого расположена кассета экспрессии РНК гида, включающая последовательность РНК-гида в формате crRNA, комплементарную таргетируемому локусу, сшитую с последовательностью trackRNA, область гомологии с локусом человеческого генома AAVS1 - левое гомологичное плечо, кассета экспрессии траснгена: промотор EFS-NS, под контролем которого расположена белок-кодирующая последовательность гена hCYP21A2 на 78-99% идентичная последовательности SEQ ID NO: 3, терминатор транскрипции - полиА сигнал, область гомологии с локусом человеческого генома AAVS1 - правое гомологичное плечо. Группа изобретений расширяет арсенал средств для получения белков в клетках млекопитающих. 2 н. и 7 з.п. ф-лы, 3 ил., 4 табл., 4 пр.