ИСТИНА

Диссертация посвящена разработке модульных молекулярных конструкций, используемых для доставки антителоподобных молекул или генетического материала к заданной внутриклеточной мишени. Для доставки генетического материала использовали полиплексы – комплексы положительно заряженных полимеров и ДНК, а для доставки антителоподобных молекул – полипептидные модульные молекулярные конструкции – модульные нанотраспортеры (МНТ). Выявление ключевых этапов процесса транспорта полиплексов с помощью компартментных математических моделей позволило путем изменения состава и концентрации полиплексов повысить процент клеток, нарабатывающих нужный белок, вплоть до 100%. МНТ, содержащие антителоподобную молекулу, позволяют избирательно связываться с выбранным внутриклеточным белком и осуществлять направленную деградацию этого белка. Предложены способы оптимизации строения МНТ, позволяющие увеличить их накопление в целевом органе или ткани. Полученные результаты могут послужить основой для создания высокоэффективных средств лечения широкого круга социально-значимых заболеваний, таких как онкологические заболевания, вирусные заболевания и заболевания, связанные с окислительным стрессом.